Miércoles, 12 de junio de 2024

Legislación4 de enero, 2024

Biogen recibe la opinión positiva del CHMP para tratar la ataxia de Friedreich con omaveloxolona

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Se trata de una rara enfermedad genética neuromuscular y degenerativa.

Biogen

El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) recomendó la autorización de comercialización de SKYCLARYS® (omaveloxolona) de Biogen para tratar la ataxia de Friedreich (AF) en pacientes de 16 años y mayores. Si es aprobado por la Comisión Europea (CE), se convertirá en la primera terapia autorizada en la Unión Europea para esta enfermedad rara neuromuscular genética y degenerativa.

"La recomendación del CHMP es un hito significativo en nuestro objetivo de poner a disposición de los pacientes europeos un tratamiento que ralentice la progresión de la AF", comenta la doctora Priya Singhal, vicepresidenta ejecutiva y responsable mundial de Desarrollo en Biogen. "Cuando se apruebe, aprovecharemos la experiencia de Biogen en enfermedades raras para llevar esta innovadora terapia a los pacientes de la Unión Europea que viven con esta enfermedad", añade.

Esta opinión positiva del CHMP se basó en los datos de eficacia y seguridad del ensayo MOXIe parte 2 controlado con placebo, que duró 48 semanas. Al final de este ensayo, los pacientes que recibieron la terapia tenían menos deterioro físico en comparación con los pacientes que recibieron placebo, según la Escala de Evaluación de la Ataxia de Friedreich modificada (mFARS).

También se observaron mejoras en las subescalas de mFARS, incluida la estabilidad vertical, la coordinación de las extremidades inferiores, la función bulbar y la coordinación de las extremidades superiores, en pacientes con tratamiento en comparación con placebo. Asimismo, se proporcionaron datos adicionales a partir de un análisis post hoc, emparejado por propensión, en el que los pacientes tratados con la terapia en MOXIe (partes 1 y 2) tenían un puntaje de mFARS más bajo a los tres años, en comparación con un grupo de historia natural emparejado.

Así, la CE revisará esta recomendación del CHMP para la autorización de la comercialización en la Unión Europea y se espera que adopte una decisión final en el primer trimestre de este año. En febrero de 2023, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ya aprobó este tratamiento para la ataxia de Friedreich en adultos y adolescentes a partir de 16 años.

Ataxia de Friedreich

La ataxia de Friedreich (AF) es un trastorno genético neuromuscular raro, debilitante y degenerativo que acorta la vida. Es la ataxia hereditaria más común. Los síntomas iniciales de la AF, como la pérdida progresiva de la coordinación y debilidad muscular, suelen aparecer en la infancia y se pueden solapar con otras enfermedades.

La mayoría de las personas que viven con ataxia de Friedreich necesitan una silla de ruedas a los 10-20 años desde sus primeros síntomas. La edad media de fallecimiento para los pacientes con AF es de 36 años, aunque con los cuidados adecuados las personas pueden vivir muchos años después de quedar confinadas a una silla de ruedas.




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