La compañía biofarmacéutica Oryzon ha presentado nuevos datos de sus ensayos con vafidemstat en Alzheimer, ETHERAL y REIMAGINE-AD, en la 15ª Conferencia Internacional sobre Enfermedades de Alzheimer y Parkinson y trastornos neurológicos relacionados, AD/PD-2021.

Tal y como ha explicado el doctor Carlos Buesa, director general de Oryzon, ha comentado: "nuestros datos confirman los resultados anteriores sobre la seguridad de vafidemstat en la enfermedad de Alzheimer y su eficacia en el control de la agresividad y la agitación. Al modular la enzima modificadora de histonas LSD1, vafidemstat ha demostrado tener potencial en la enfermedad de Alzheimer y en otras enfermedades del SNC, incluso como medicina personalizada en subpoblaciones genéticamente definidas de ciertas enfermedades psiquiátricas, y estamos deseando continuar con su desarrollo clínico y llevar este apasionante producto a los pacientes".

Oryzon presentará datos de seguridad y eficacia después de 12 meses de tratamiento de su ensayo de Fase IIa de vafidemstat en pacientes con enfermedad de Alzheimer (EA) leve y moderada, ETHERAL, presentado por el doctor Michael Ropacki, director médico para Sistema Nervioso Central de Oryzon. Esta comunicación confirma los resultados preliminares de la cohorte europea de ETHERAL presentados anteriormente en la conferencia AAT-AD/PD 2020 y describe ahora los datos de los 116 pacientes de la cohorte europea más los 24 pacientes de la cohorte de EEUU. Los datos demuestran que vafidemstat exhibe un buen perfil de seguridad y es bien tolerado por los pacientes con EA, con muy pocos eventos de seguridad (solo se informaron 2 eventos adversos relacionados con el tratamiento en el grupo tratado con placebo y 2 en los brazos de intervención).

También se presentarán datos de cambios en biomarcadores relevantes. En los datos agregados de los 140 pacientes, vafidemstat redujo significativamente los niveles de la proteína proinflamatoria YKL40 en el LCR durante el primer período de tratamiento de 6 meses, y estas reducciones en los niveles de YKL40 en el LCR se mantuvieron después de 12 meses de tratamiento en ambos brazos de tratamiento. Este resultado es consistente con investigaciones preclínicas previas ya que vafidemstat reduce notablemente los niveles cerebrales de YKL40 en modelos preclínicos de inflamación del sistema nervioso.

En los pacientes con EA tratados con vafidemstat a la dosis alta, se observó una señal de reducción en la cadena ligera del neurofilamento, un biomarcador predictivo de la progresión de la EA. No se observaron cambios significativos en otros biomarcadores de LCR.

En el mismo certamen, la compañía presenta también nuevos datos clínicos de su ensayo clínico REIMAGINE AD de Fase IIa de vafidemstat en enfermos de Alzheimer agresivos y agitados, que evalúa la capacidad de vafidemstat para reducir la agresión y la agitación. Vafidemstat mostró una mejora clínica significativa en las diversas escalas clínicas de agitación/agresión después de los seis meses de tratamiento inicialmente programados, como se informó anteriormente en la conferencia AAT-AD/PD 2020.