La revista Lancet Neurology ha publicado un estudio que evalúa el efecto de nusinersén en la cohorte de adolescentes y adultos con atrofia muscular espinal más amplia publicada hasta la fecha. Por primera vez, los investigadores independientes Tim Hagenacker, el profesor Kleinschnitz del Hospital Universitario de Essen y colegas de otros nueve centros de tratamiento neuromuscular de Alemania, publican su experiencia en la práctica clínica en la AME de inicio tardío en una amplia población de pacientes.

El estudio de eficacia en la práctica real contiene datos de 124 pacientes adultos con AME (tipos 2 y 3) tratados con nusinersén, 57 de ellos sometidos a un seguimiento durante 14 meses, y demuestra una mejoría clínicamente significativa en la función motora. 1-2

Christoph Kleinschnitz, Director de la Clínica de Neurología del Hospital Universitario de Essen, ha explicado que “sabemos que en el transcurso de la evolución natural de la AME los pacientes adultos empeoran a lo largo del tiempo y muchos ya no pueden andar. Nuestro propósito inicial era averiguar si nusinersén puede estabilizar la función motora, pero los datos indicaron que nusinersén realmente mejora la función motora en pacientes adultos”.

Por su parte, Tim Hagenacker, que es profesor independiente y Jefe de Medicina en Essen, Alemania, ha explicado que “en concreto, observamos que los adultos tratados con nusinersén recuperaban la función motora en el control de los brazos, lo que les permitía realizar mejor las tareas cotidianas y vivir con más independencia. Los datos demuestran también que cuanto antes empezaban el tratamiento los pacientes adultos, mejores eran sus resultados”.

Por ejemplo, en pacientes ambulantes, los pacientes mejoraron en un promedio de 46 metros después de 14 meses, por encima de los 30 metros que son considerados clínicamente significativos. El estudio está disponible de forma online y se ha publicado en la edición impresa en Lancet Neurology en abril de 2020.