Sylentis, empresa del Grupo PharmaMar, ha anunciado el comienzo del primer estudio de fase I con su compuesto en investigación SYL1801 para el tratamiento y/o prevención de la neovascularización coroidea, causa común de enfermedades de la retina, como Degeneración Macular Asociada a la Edad (DMAE) o retinopatía diabética.

Se trata de un ensayo clínico de fase I, en el que participarán 36 voluntarios sanos y se llevará a cabo en el Hospital Universitario Ramón y Cajal de Madrid. En este estudio se evaluarán la seguridad del SYL1801 a distintas dosis y el perfil farmacocinético del producto.

SYL1801 es un fármaco basado en RNA de interferencia (RNAi), administrado en forma de gotas oftálmicas, que bloquea la síntesis del receptor NRARP (Proteínas con dominios Repetidos de Anquirinas Reguladas por Notch), implicado en la neovascularización coroidea (patología de DMAE).

SYL1801 supone un avance en el desarrollo de fármacos innovadores a través de la tecnología de silenciamiento génico basada en el RNAi y que, administrado en forma de gotas oftálmicas, podría cambiar el paradigma del tratamiento de esta enfermedad.

Se estima que el número de personas con DMAE alcanzará los 288 millones en 2040. Esta enfermedad es la principal causa de discapacidad visual irreversible en la población anciana de los países desarrollados, representando el 8% de todos los casos de ceguera a nivel mundial.

De hecho, la prevalencia global de la DMAE entre los 45 y 85 años de edad es del 8,7%.

En este sentido, Ana Isabel Jiménez, COO y directora de I+D de Sylentis, explica que "los fármacos tradicionalmente utilizados para tratar enfermedades de la retina son anticuerpos, moléculas de gran tamaño que no pueden llegar desde la superficie ocular hasta la retina. Es por esto por lo que se administran mediante inyecciones intravítreas. Los pacientes con degeneración macular asociada a la edad o con retinopatía diabética deben acudir periódicamente al hospital, donde se realiza este tipo de procedimiento al que frecuentemente se le asocia un impacto emocional negativo y un gran gasto de tiempo”.