La plataforma ObserveMHe reunió recientemente en Madrid en la jornada "Retos en el acceso y la financiación de Medicamentos Huérfanos en España" a varias sociedades científicas, administración pública, pacientes y Farmaindustria. Fue un foro de debate en el que se abordó desde un punto de vista multisectorial esta problemática que afecta a 3 millones de pacientes en España.

En la inauguración, Pedro Irigoyen, viceconsejero de Gestión Económica de la Consejería de Sanidad de la Comunidad de Madrid, señaló la importancia de este encuentro en un momento decisivo para sumar en la lucha diaria de los pacientes con enfermedades raras.

El doctor José Luis Poveda, coordinador del Grupo Orphar-SEFH, presentó el informe ObserveMHe, recordando el objetivo de una plataforma, “que se generó para compartir conocimiento entre profesionales, pacientes, administración e industria. Su evolución y contenidos confirman que está siendo un ágora para el desarrollo de modelos de inteligencia colaborativa que permitan encontrar y crear soluciones a los retos asistenciales y de investigación que presentan los pacientes con EERR y especialmente los desafíos del SNS referidos al acceso y la financiación de los medicamentos huérfanos (MMHH)”.

Retos en el acceso a MMHH en España

Antoni Gilabert, director del Área Innovación y Partenariado del Consorci de Salut i Social de Catalunya (CSC), indicó que innovar en los procedimientos e incentivos es clave para mejorar el acceso a los MMHH. “Debemos innovar en procesos e incentivos en el acceso a los MMHH: Evaluación ex-post, Acuerdos de Riesgo compartidos, recentralización del riesgo, fondos específicos, premios vs patentes...”.

“Debemos innovar en procesos e incentivos en el acceso a los MMHH: Evaluación ex-post, Acuerdos de Riesgo compartidos, recentralización del riesgo, fondos específicos, premios vs patentes...”.

A continuación, el doctor Ramón García Sanz, presidente de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH), explicó que, quizá sería necesario redifinir los objetivos de los fármacos huérfanos en función de si van dirigidos a EERR o ultra raras, habría que aceptar ensayos fase II o estudios tipo basket para continuar con fase III en enfermedades muy minoritarias”.

Por su parte Juan Carrión, presidente de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), señaló que “es cierto que, en términos generales, la escasez es la principal barrera: sólo el 5% de las más de 6.172 enfermedades raras que existen cuentan con tratamiento".

Financiación

El doctor César Hernández, director General, DG Cartera Común del SNS y Farmacia del Ministerio de Sanidad apostó por el trabajo conjunto para hacer frente al problema de financiación, “con incertidumbre lo que funciona es el compromiso social, ir ajustándonos a un entorno muy cambiante". En este sentido, la doctora Isabel Pineros, directora del Departamento de Acceso de Farmaindustria, resaltó que, "el objetivo de la industria farmacéutica es que ningún paciente se quede atrás”.

"El objetivo de la industria farmacéutica es que ningún paciente se quede atrás”.

Por su parte el doctor Jorge Aboal, director general de Asistencia Sanitaria Sergas se sumó a la idea de una estrategia nacional: “Entiendo que hay inequidad y a la larga lo pagan los pacientes y esto es lo que debemos evitar. Las CCAA no podemos afrontarlo de manera individual, debemos trabajar con visión nacional desde la Administración”. En este sentido, Fide Mirón, vicepresidenta de la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder) reclamó apoyo a la investigación e inversión en formación.

El doctor José Martínez Olmo,  profesor de la Escuela Andaluza de Salud Pública, reclamó que a partir de ahora exista un fondo finalista para los medicamentos huérfanos y sea gestionado a nivel central para minimizar el riesgo presupuestario que suponen en las CCAA o en los Hospitales.

“Hemos visto que debemos innovar en cada una de las fases del proceso para mejorar el acceso de los medicamentos a los pacientes con EERR”.

Por último, la doctora Alicia Herrero, jefa de Servicio de Farmacia del Hospital La Paz, resumió las principales aportaciones de la jornada en la que quedó patente la necesidad del trabajo colaborativo, de un enfoque multisectorial de carácter nacional que facilite el acceso a los MMHH: “Hemos visto que debemos innovar en cada una de las fases del proceso para mejorar el acceso de los medicamentos a los pacientes con EERR”.