Miércoles, 25 de mayo de 2022

Opinión17 de abril, 2022

La necesidad de seguir incentivando el desarrollo de medicamentos en áreas con necesidades no cubiertas

María José Sánchez, presidenta de la Asociación Española de Medicamentos Huérfanos. Presidenta de AELMHU.

María José Sánchez, presidenta de la Asociación Española de Medicamentos Huérfanos (AELMHU).

AELMHU

Las enfermedades raras son patologías que afectan a menos de 5 personas de cada 10.000 y en la mayoría de los casos son graves, incapacitantes y comprometen la vida de los pacientes y de su entorno familiar. Se calcula que hay entre 6.000 y 8.000 enfermedades raras distintas en el mundo, y solo un 5% de ellas dispone de alguna herramienta diagnóstica o tratamiento. En España se estima que hay más de 3 millones de pacientes afectados por estas patologías raras que, en muchos casos, sólo encuentran en la investigación y la innovación sanitaria su única esperanza.

"Se calcula que hay entre 6.000 y 8.000 enfermedades raras distintas en el mundo, y solo un 5% de ellas dispone de alguna herramienta diagnóstica o tratamiento".

Lo cierto es que en este entorno complejo que estamos viviendo, la investigación farmacéutica atraviesa momentos muy positivos y esperanzadores. El especial esfuerzo realizado en la era Covid en este terreno, ha servido de estímulo adicional para potenciar una apuesta por la innovación, la investigación y el desarrollo de nuevas terapias que han tenido un claro reflejo en el ámbito de los medicamentos huérfanos. El número de nuevos medicamentos se ha incrementado sensiblemente y se han conseguido importantes avances científicos que anticipan la generación de nuevas terapias en los próximos años, dibujando un panorama realmente esperanzador.

"El número de nuevos medicamentos se ha incrementado sensiblemente y se han conseguido importantes avances científicos que anticipan la generación de nuevas terapias en los próximos años".

Son esfuerzos que integran inversión, riesgos y una colaboración público-privada que es importante seguir reforzando. El trayecto para disponer de nuevas terapias es complejo, especialmente en el ámbito de las enfermedades raras y, muchas veces, este esfuerzo no se ve acompañado de las condiciones necesarias para ponerlas a disposición de los pacientes.

Según el informe de Acceso a los Medicamentos Huérfanos en España 2021, que acabamos de publicar en la Asociación Española de Medicamentos Huérfanos (Aelmhu), de los 129 tratamientos que contaban con designación huérfana y autorización comercial en la Unión Europea en 2021 sólo ha llegado a nuestro país el 86%, evidenciando un descenso de cinco puntos respecto a 2019 cuando ese porcentaje se situaba en el 91%.

"De los 129 tratamientos que contaban con designación huérfana y autorización comercial en la Unión Europea en 2021 sólo ha llegado a nuestro país el 86%".

Además de esta distancia, el factor tiempo y la financiación, son elementos especialmente importantes para que el acceso a esta innovación sea realmente efectivo. En ese mismo año, de los 111 productos que tenían Código Nacional, 55 todavía están pendientes de financiación y el 51% de ellos lleva esperando una resolución favorable de precio y financiación desde hace más de 3 años. De hecho, de todos los medicamentos huérfanos que han llegado a España, el Sistema Nacional de Salud sólo financia el 50% y el tiempo medio de espera hasta conseguirlo es de 2 años.

"En ese mismo año, de los 111 productos que tenían Código Nacional, 55 todavía están pendientes de financiación y el 51% de ellos lleva esperando una resolución favorable de precio y financiación desde hace más de 3 años".

Son datos clarificadores de una situación que evidencia carencias considerables para aprovechar con mayor eficiencia los esfuerzos de investigación y, también muy importante, para estimular el atractivo de nuestro país para la llegada de la innovación.

Hay que recordar que el Reglamento Europeo de Medicamentos Huérfanos que se aprobó en el año 2000 supuso un hito importante que fomentó la investigación tanto pública como privada en enfermedades raras con unos resultados muy positivos. Aumentó de forma muy considerable el número de empresas investigando y desarrollando tratamientos para estas patologías aportando la disponibilidad nuevas aportaciones terapéuticas para los pacientes.

20 años después, se evidencia la necesidad de una revisión que, de hecho, ya se está desarrollando en la Unión Europea, junto con el despliegue de una nueva estrategia farmacéutica europea. Es necesario seguir incentivando el desarrollo de medicamentos en áreas con necesidades no cubiertas, garantizar la disponibilidad y la accesibilidad de medicamentos para todos los pacientes y evitar que los procedimientos sean ineficientes y gravosos. Siempre con la constante de poder disponer de un marco regulatorio estable, claro y predecible. De agilizar procesos, reducir tiempos de espera y aportar mayores facilidades en general a lo largo de todo el proceso de desarrollo y comercialización.

"Es necesario seguir incentivando el desarrollo de medicamentos en áreas con necesidades no cubiertas, garantizar la disponibilidad y la accesibilidad de medicamentos para todos los pacientes y evitar que los procedimientos sean ineficientes y gravosos".

Son necesidades europeas, que requieren también de cambios en el ámbito nacional. Estamos ante un horizonte esperanzador que apunta a la generación de nuevas terapias. Una aceleración en la investigación que supone una gran oportunidad en todos los sentidos, partiendo siempre de la prioridad de mejorar la vida de los pacientes y su entorno. Una oportunidad de mejorar en procedimientos, en eficiencia, en criterios, en barreras de acceso, en tiempos.

"Estamos ante un horizonte esperanzador que apunta a la generación de nuevas terapias".

Para AELMHU, formar parte de la solución, de las posibles mejoras, representa una clara prioridad. Por eso planteamos la necesidad de hacer una evaluación conjunta del modelo actual con la participación de todos los agentes implicados: pacientes, sociedades científicas, administraciones, compañías farmacéuticas, etc. Una revisión que permita identificar las posibles áreas de mejora y encontrar soluciones capaces de desarrollar un modelo más ágil, transparente y predecible.

Un renovado modelo capaz de retroalimentar los estímulos para atraer la investigación y la innovación nuestro país. De facilitar la inversión y de aprovechar todas las ventajas que estos esfuerzos implican en términos económicos, de generación de empleo y de retención de talento en nuestro país. Y, sobre todo, de aunar criterios para generar un modelo más eficiente y sostenible, que nos permita compartir el objetivo que nos une a todos de ofrecer soluciones para mejorar la calidad de vida de los pacientes con patologías poco frecuentes.




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