La compañía biofarmacéutica internacional UCB, ha anunciado que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha emitido una opinión positiva recomendando una variación en los términos de la autorización de comercialización de Zilbrysq® (zilucoplán). Esta variación introduce una nueva presentación del dispositivo mediante una pluma precargada como tratamiento complementario a la terapia estándar para adultos con miastenia gravis generalizada (MGg) que presentan anticuerpos positivos contra el receptor de acetilcolina (AChR).^1,3

La pluma precargada de este medicamento es un dispositivo de autoadministración diseñado para inyectar automáticamente una dosis precisa y definida de medicamento mediante la activación por presión sobre la piel.^1,4 Es el primer inhibidor de C5 subcutáneo de administración diaria para la MGg disponible en Europa  en formato de pluma precargada y supone una nueva opción de administración para adultos con MGg con anticuerpos anti-AChR positivos.1 Hasta ahora, zilucoplán estaba aprobado en Europa para su autoadministración por parte de pacientes o cuidadores mediante jeringa precargada.¹

"La aprobación de la pluma precargada de zilucoplán refleja nuestro compromiso no solo con el avance científico en la miastenia gravis generalizada, sino también con la innovación en la forma en que los tratamientos se administran y se viven", afirma Donatello Crocetta, MD, Chief Medical Officer de UCB. "Al simplificar aún más la administración diaria, este nuevo dispositivo está diseñado para reforzar la confianza en la autogestión del tratamiento, al tiempo que ofrece la misma terapia de confianza respaldada por la evidencia clínica ya establecida de este tratamiento. En última instancia, refuerza nuestro enfoque de transformar la innovación científica en mejoras significativas en la vida diaria de los pacientes".

Un progreso significativo en materia de sostenibilidad

La pluma precargada ofrece una solución portátil diseñada para adaptarse de forma natural a las rutinas diarias de los pacientes, proporcionando un alto grado de satisfacción con la auto inyección^1,4 y capacitando a los pacientes para tomar el control de su tratamiento en casa.⁵ Dado que la aguja no es visible en la pluma precargada, tiene el beneficio adicional de ayudar a los pacientes a superar posibles preocupaciones relacionadas con las agujas.^1,6

Este avance respalda significativamente los objetivos medioambientales de UCB, ya que presenta un diseño de producto y envase optimizado que logra una reducción de hasta el 50% en las emisiones de CO₂ en comparación con otros métodos de producción.^2,7

"Al desarrollar nuevas opciones de administración, es esencial generar evidencia clínica sólida que evalúe tanto el rendimiento del medicamento como su uso en la práctica real", afirma la Dra. Mary Petrulis, neuróloga en el Centro Médico Wexner de la Universidad Estatal de Ohio. "Para las personas que viven con miastenia gravis generalizada, la pluma precargada de zilucoplán puede reforzar la confianza en el tratamiento diario gracias a un enfoque de administración más sencillo. Su diseño permite a los pacientes administrar la terapia como parte de su rutina, manteniendo el perfil clínico ya establecido del fármaco".

Información adicional

Datos de respaldo

Los datos de dos estudios clínicos* DV0012 y DV0013 demostraron la bioequivalencia entre la pluma precargada de zilucoplán y la jeringa precargada, así como una autoadministración exitosa con la pluma.⁴ UCB presentará estos datos en la reunión de la Academia Americana de Neurología (AAN) de este año en Chicago, Illinois, del 18 al 22 de abril de 2026. El estudio DV0012 estableció la bioequivalencia de zilucoplán en voluntarios sanos entre la pluma y la jeringa, confirmando así que la pluma puede ser una alternativa eficaz.^1,4 En un estudio independiente con adultos con MGg (DV0013), los resultados mostraron que la autoadministración con la pluma logró la entrega de la dosis completa en el 99,8% de las ocasiones y fue generalmente bien tolerada.⁴ Además, la puntuación de satisfacción con la autoinyección al día 14 mostró una mediana de 8,9 (6-10).⁴

Acerca de zilucoplán

Zilucoplán es un péptido inhibidor del componente 5 del complemento (inhibidor de C5) de administración subcutánea (SC) diaria y autoadministrado. Como inhibidor de C5, zilucoplán puede inhibir el daño mediado por el complemento en la unión neuromuscular a través de su mecanismo de acción dual dirigido.^1,2 Zilucoplán recibió la aprobación de la Comisión Europea en diciembre de 2023 inicialmente como tratamiento adicional a la terapia estándar para el tratamiento de adultos con MGg con anticuerpos anti-AChR positivos.⁸ La aprobación fue respaldada por datos de seguridad y eficacia evaluados en un estudio multicéntrico, aleatorizado, de doble ciego y controlado con placebo de 12 semanas, MG0010 (RAISE), y el estudio de extensión abierta MG0011 (RAISE XT). Los estudios demostraron mejoras rápidas, consistentes, clínicamente y estadísticamente significativas en diferentes resultados notificados por pacientes y médicos en la semana 12 en una población amplia de pacientes adultos con MGg con anticuerpos anti-AChR positivos de leve a grave.¹

Acerca de la miastenia gravis generalizada (MGg)

La MGg es una enfermedad autoinmune rara con una prevalencia global de 100 a 350 casos por cada millón de personas.⁹ Las personas que viven con MGg pueden experimentar una variedad de síntomas, incluyendo una debilidad muscular grave que puede resultar en visión doble, caída de los párpados, dificultad para tragar, masticar y hablar, así como una debilidad de los músculos respiratorios que puede poner en peligro la vida.10,11

*DV0012 fue un estudio de fase 1, abierto, monocéntrico y cruzado de dos periodos en voluntarios adultos sanos, aleatorizados 1:1 a una de dos secuencias de tratamiento: inyección única con ZLP-AI (autoinyector) y luego ZLP-PFS (jeringa precargada), o ZLP-PFS y luego ZLP-AI. Los parámetros farmacocinéticos (PK) primarios estimados fueron el área bajo la curva (AUC), el AUC hasta la última concentración cuantificable (AUC0–t) y la concentración máxima observada (Cmax). DV0013 fue un estudio de fase 3b, abierto y multicéntrico, en pacientes con MGg que participaban en RAISE-XT (NCT04225871) o que recibían zilucoplán administrado comercialmente; los pacientes se autoadministraron ZLP-AI una vez al día. El objetivo primario fue la autoadministración eficaz de ZLP-AI hasta el día 14, definida como la entrega de la dosis completa confirmada por el investigador. También se evaluaron la satisfacción con la autoinyección, medida mediante el Cuestionario de Evaluación de la Autoinyección (SIAQ, puntuaciones de dominio de 0 a 10), y la seguridad.⁴

<sup>References_________________

1. ZILBRYSQ® EU SmPC.
2. YPSOMED. Reducing the carbon footprint of drug delivery. https://www.ypsomed.com/en/expertise/services/sustainability-services. Date accessed March 2026.
3. EMA CHMP. Zilbrysq. https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/summaries-opinion/zilbrysq. Date accessed March 2026.
4. Petrulis M, et al. Bioequivalence and Effectiveness of Auto-Injector-Delivered, Self-administered Zilucoplan Compared With Pre-filled Syringe. Abstract presented at: American Academy of Neurology (AAN). 2026 April 18-22; Chicago, USA.
5. Howard JF Jr, et al. Safety and efficacy of zilucoplan in patients with generalised myasthenia gravis (RAISE): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 study. Lancet Neurol. 2023;22:395-406.
6. YPSOMED. YpsoMate – The 2-step autoinjector. https://www.ypsomed.com/en/products/autoinjectors/ypsomate. Date accessed March 2026.
7. UCB. Reducing emissions. https://www.ucb.com/about-ucb/sustainability/environmentals-sustainability/co2e. Date accessed March 2026.
8. Punga AR, et al. Epidemiology, diagnostics, and biomarkers of autoimmune neuromuscular junction disorders. Lancet Neurol. 2022;21(2):176-88.
9. Myasthenia Gravis Foundation of America. Overview of MG. https://myasthenia.org/understanding-mg/overview-mg. Date accessed March 2026.</sup>