MEDSIR, compañía internacional líder en investigación oncológica, ha presentado los resultados de los estudios PHERGain y PHERGain-2 durante el congreso científico ESMO Breast 2026. Ambas investigaciones evalúan estrategias de desescalada basadas en terapias dirigidas en cáncer de mama HER2+ precoz para identificar qué pacientes podrían evitar la quimioterapia estándar sin comprometer el beneficio terapéutico. En conjunto, ambos estudios refuerzan una aproximación más personalizada, orientada a reducir la toxicidad del tratamiento y a preservar mejor la calidad de vida.

PHERGain: Una nueva alternativa terapéutica a la quimioterapia para cáncer de mama HER2+ precoz

PHERGain es un ensayo clínico fase II, internacional y multicéntrico en el que han participado 356 pacientes en 45 hospitales de siete países europeos, entre ellos España. Tras la publicación de los resultados primarios en revistas científicas de referencia como The Lancet, MEDSIR ha presentado en ESMO Breast 2026 los resultados de supervivencia a cinco años. El objetivo del estudio ha sido continuar validando la estrategia de desescalada terapéutica en pacientes con cáncer de mama HER2+ precoz, basada en PET y adaptada a la respuesta patológica completa (RpC), la cual permite omitir la quimioterapia sin comprometer el control de la enfermedad ni la supervivencia.

El estudio demostró la eficacia de la combinación de trastuzumab y pertuzumab dentro de esta estrategia adaptativa, mostrando que aproximadamente el 30% de las pacientes con cáncer de mama HER2+ localizado podrían prescindir del tratamiento con quimioterapia. Los resultados presentados en el congreso confirman la eficacia de esta estrategia, mostrando que cerca del 90% de pacientes permanecieron libres de recurrencia a los cinco años de la cirugía. Esto refuerza la validez de esta nueva aproximación terapéutica adaptativa como una alternativa segura y duradera en el tiempo que prioriza el bienestar del paciente al prescindir del tratamiento convencional con quimioterapia y sus consecuencias tóxicas.

De manera complementaria, la compañía ha presentado un análisis traslacional del PHERGain donde se muestra que el uso del ADN tumoral circulante detectado por biopsia líquida supone una herramienta precisa, rápida y no invasiva con potencial para identificar qué pacientes permanecerán libres de la enfermedad a largo plazo.

Así lo ha destacado durante el congreso el Dr. Javier Cortés, investigador principal del estudio y director del International Breast Cancer Center en Madrid y Barcelona: “además de los resultados, con la mayoría de los pacientes libres de recaída cinco años después de la cirugía, vemos que el análisis de ADN tumoral circulante en sangre se perfila como una herramienta clave para identificar de forma temprana a las pacientes con mejor pronóstico y a aquellas que podrían beneficiarse de un tratamiento más intensivo”.

PHERGain-2: desescalada con foco en calidad de vida

Por otro lado, PHERGain-2, presentado en ESMO Breast 2026 y publicado simultáneamente en Annals of Oncology, es un ensayo internacional, multicéntrico y de fase II en el que han participado 396 pacientes en 47 centros de España, Italia, Dinamarca, Hungría, Polonia y Bulgaria. El estudio tiene como objetivo demostrar la eficacia de una estrategia de desescalada en cáncer de mama HER2+ precoz en pacientes seleccionadas de bajo riesgo. En concreto, se centra en pacientes con tumores de entre 5 y 30 mm, sin afectación ganglionar en el momento del diagnóstico y con alta expresión de la proteína HER2.

El ensayo explora una estrategia libre de quimioterapia y guiada por la RpC, basada en las terapias dirigidas trastuzumab y pertuzumab, e incorporando T-DM1 dentro del esquema terapéutico. Además, sitúa la calidad de vida como objetivo principal de seguridad, dando un papel central a la experiencia reportada por las propias pacientes durante el tratamiento. Los resultados presentados sugieren que más de la mitad de los pacientes mantienen una calidad de vida satisfactoria a lo largo del primer año de tratamiento, reforzando el hecho de que evitar la quimioterapia contribuye a reducir los efectos negativos a largo plazo.

En cuanto a eficacia, el objetivo primario sigue pendiente. Aun así, la tasa de RpC observada del 60% es alentadora, especialmente teniendo en cuenta que el tratamiento se inicia sin quimioterapia. Estos resultados respaldan el potencial clínico de esta estrategia en esta población de pacientes.

“Los resultados de PHERGain-2 nos permiten reforzar la idea de que es posible ofrecer a los pacientes una alternativa terapéutica que priorice su calidad de vida, al evitar efectos secundarios que afectan a su bienestar físico y emocional como la fatiga, la pérdida del cabello o problemas de salud asociados a la quimioterapia”, ha destacado el Dr. Antonio Llombart-Cussac, investigador principal del estudio y jefe de servicio de Oncología Médica en el Hospital Arnau de Vilanova de Valencia.