La biofarmacéutica internacional UCB presenta 27 abstracts de su portfolio de epilepsia en el Congreso Internacional de Epilepsia (IEC, por sus siglas en inglés), celebrado en Lisboa del 30 de agosto al 3 de septiembre de 2025. Los datos se han centrado en las encefalopatías epilépticas y del desarrollo (EED), como el síndrome de Dravet (SD) y el síndrome de Lennox-Gastaut (SLG), así como en las crisis prolongadas, emergencias de crisis e investigación temprana de nuevos tratamientos.

En palabras de Dimitrios Bourikas, Global Epilepsy Medical Head en UCB: "Estamos comprometidos con el impulso de mejoras en todos los aspectos de la atención para las personas que viven con epilepsias y con condiciones epilépticas graves. La amplitud de datos que presentamos en el Congreso Internacional de Epilepsia refleja nuestra dedicación a avanzar en soluciones innovadoras que aborden las necesidades reales de los pacientes. Al profundizar en los conocimientos sobre los mecanismos de la enfermedad, los resultados del tratamiento y las experiencias tanto de pacientes como de cuidadores, nos esforzamos por forjar un futuro mejor para quienes se ven afectados por condiciones epilépticas."

Entre los datos presentados en el IEC, destaca el estudio de extensión abierto (OLE) sobre fenfluramina, en el que se incluyeron 412 pacientes con SD o SLG que habían participado en tres estudios previos del tratamiento. Entre los resultados presentados, se confirmó la seguridad y el beneficio clínico sostenido de la terapia².

Con el objetivo de reafirmar su compromiso con una mejora holística en el abordaje de la enfermedad, la compañía ha compartido resultados de estudios impulsados para la mejora en otros retos como la detección de las encefalopatías epilépticas del desarrollo (EED). Y es que aunque la frecuencia del diagnóstico de EED en niños aumenta, todavía existen importantes brechas diagnósticas para adultos. En este sentido, se ha presentado un estudio cualitativo basado en entrevistas a cuidadores y profesionales sanitarios de Reino Unido, Alemania, Francia y España, que permite concluir que un diagnóstico confirmado fomenta la atención integral, lo cual, a su vez, puede mejorar la calidad de vida (CdV), potenciar la comunicación y reducir el riesgo de hospitalización para los pacientes.⁴

Junto al diagnóstico, otro gran reto en el abordaje de las distintas formas de epilepsia es la gestión de las crisis. En este campo, UCB ha presentado también datos vinculados a una encuesta anónima de 63 preguntas a cuidadores de pacientes con EED. Casi la mitad de los cuidadores reportaron que las altas tasas de crisis o comportamientos disruptivos llevaron a una pérdida temporal de capacidades, previamente asociada con una reducción de la calidad de vida.³

Dentro del compromiso de UCB con las EED, la compañía pone foco en síndromes como, por ejemplo, el Síndrome de Lennox Gastaut. El diagnóstico de este tipo de epilepsia  es desafiante debido a la heterogeneidad de su presentación clínica y la evolución de síntomas a lo largo del tiempo. Con el objetivo de avanzar hacia una mejora de su detección, en el marco del congreso se ha presentado el proyecto impulsado por un grupo de diez expertos en epilepsia de siete países distintos para desarrollar una lista de verificación que fuera de fácil uso para no profesionales que apoye el diagnóstico del SLG, utilizando los criterios de la Liga Internacional Contra la Epilepsia como marco de referencia¹⁰.

También en relación con las crisis, la compañía ha presentado distintos estudios sobre las crisis prolongadas:

• La investigación que caracteriza las experiencias de pacientes y cuidadores con crisis prolongadas describe necesidades no cubiertas y el impacto negativo significativo a corto y largo plazo en la calidad de vida.⁷
• Datos del mundo real del Programa Específico de Crisis Prolongadas de Adelphi™, que caracterizan la definición, prevalencia y población de pacientes con crisis prolongadas. Este estudio ha descubierto que las personas que viven con epilepsia y experimentan crisis prolongadas sufren una preocupación significativa por sus crisis. Además, estas crisis progresan regularmente a estatus epiléptico y/o a racimos de crisis, las cuales derivan en atención sanitaria de emergencia o a admisiones hospitalarias.⁵
• Un análisis post-hoc de grabaciones de video-EEG de 725 pacientes en el que se explora la duración de las crisis y los puntos de corte temporales para definir estadísticamente posibles crisis prolongadas por tipo de crisis. Este análisis confirma el punto de corte de 2 minutos para crisis tónico-clónicas (inicio focal/generalizado) y sugiere un punto de corte de 1 a 3 minutos para otras crisis, confirmando que la mayoría de las crisis son anormalmente prolongadas a los 2 minutos o menos.⁶
• Vías de atención de crisis: Un estudio cualitativo dirigido a comprender el proceso de atención integral para emergencias de crisis agudas. Se ha determinado que un enfoque más fuerte en las guías ambulatorias podría empoderar a pacientes y cuidadores a la hora de manejar crisis prolongadas en el entorno ambulatorio, evitando potencialmente la escalada innecesaria de crisis, lesiones, hospitalización y muerte⁸.
• Panorama de medicación aguda: Un análisis global evaluó la disponibilidad y cobertura de reembolso de medicamentos agudos para crisis para uso en el entorno ambulatorio⁹.

La presentación de los 27 estudios ha culminado con el simposio de la compañía: “Time matters in developmental and epileptic encephalopathies”. Una sesión con el objetivo de mejorar el conocimiento y la conciencia del amplio impacto de las EED en la edad adulta, más allá del control de las crisis. La sesión ha abordado ámbitos como vías para mejorar el diagnóstico, comprender los recorridos de tratamiento y abordar las barreras a la atención para impulsar mejores resultados individuales.

Listado completo de presentaciones de UCB durante el Congreso Internacional de Epilepsia (IEC)

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Referencias:

1.       Fintepla® EU SmPC. Available at:https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/fintepla-epar-product-information_en.pdf. Accessed: July 2025.

2.       Schoonjans A, et al. Tolerability and Safety of Fenfluramine and Global Functioning of Patients in a Combined Open-label Extension Study of Children and Adults With Dravet and Lennox-Gastaut Syndromes. IEC. 2025. Abstract number: 921.  

3.       Wilkinson AL, et al. Unpredictable Seizures and Disruptive Behavior in Developmental and Epileptic Encephalopathies: Interim Results of a Caregiver Survey. IEC. 2025. Abstract number: 1389.

4.       Rodriguez Solis B, et al. Barriers and benefits of identifying patients with DEE in adult care settings. IEC. 2025. Abstract number: 2009.

5.       Trinka E, et al. Describing the Population of Patients with Prolonged Seizures: Results from a Global Real-World Point In-Time Study. IEC. 2025. Abstract number: 711.

6.         Sile B, et al. Seizure Duration and Time-point Cutoffs for Statistically Defining a Prolonged Seizure: A Post-Hoc Analysis of the SCORE Video-EEG Database. IEC. 2025. Abstract number: 712.

7.       Kaye D, et al. Characterising Patient and Caregiver Experiences Resulting from Prolonged Seizures. IEC. 2025. Abstract number: 625.

8.       Sain N, et al. Understanding and Optimising the Seizure Emergency Pathway. IEC. 2025. Abstract number: 630.

9.       Shafer P, et al. Global Seizure Rescue Medication Landscape: Availability & Reimbursement. IEC. 2025. Abstract number: 628.    

10.     Specchio N, et al. A checklist to support the diagnosis of Lennox-Gastaut syndrome. IEC. 2025. Abstract number: 1926.

11.     Soto Insuga V, et al. Improving Lives in Dravet Syndrome: Overcoming Challenges in the Family Journey. IEC. 2025. Abstract number: 1063.

12.     Lothe A, et al. A Retrospective Claims Study Evaluating Mortality in Patients With Lennox-Gastaut or Dravet Syndromes in the United States. IEC. 2025. Abstract number: 912.

13.     Montero V, et al. Lennox-Gastaut Syndrome. Situation analysis and Family Journey. IEC. 2025. Abstract number: 1071. 

14.     Nabbout R, et al. Impact of Fenfluramine on Convulsive Seizure Frequency in Dose-Capped Patients With Dravet Syndrome. IEC. 2025. Abstract number: 926.

15.     Lagae L, et al. A Stratified Analysis of Efficacy and Safety of Fenfluramine in Patients With Dravet Syndrome. IEC. 2025. Abstract number: 917.

16.     Wirrell E, et al. Real-World Use of Fenfluramine for Dravet Syndrome: a Retrospective Cohort Study Using a National Pharmacy Database. IEC. 2025. Abstract number: 1112.

17.     Gjerulfsen CE, et al. Non-seizure benefits of long-term fenfluramine treatment in pediatric patients with Dravet syndrome. IEC. 2025. Abstract number: 955.

18.     Rosendahl A, et al. Prospective evaluation of non-seizure benefits related to treatment with fenfluramine in pediatric and adult patients with Dravet syndrome. IEC. 2025. Abstract number: 957.

19.     Lothe A, et al. A European Study of the Effectiveness of Risk Minimisation Measures for Fenfluramine Oral Solution in Dravet Syndrome and Lennox-Gastaut Syndrome. IEC. 2025. Abstract number: 1389.

20.     Dransfeld CR, et al. Use of Fenfluramine and Cannabidiol in Daily Practice: A Retrospective Analysis of German Prescription Claims. IEC. 2025. Abstract number: 312.

21.     Mittur A, et al. Exposure-Response Relationships of Fenfluramine in Patients With Dravet Syndrome and Lennox-Gastaut Syndrome. IEC. 2025. Abstract number: 1983.

22.     Zuberi S, et al. Post-hoc Analysis of Fenfluramine for Lennox-Gastaut Syndrome by Baseline Frequency Quartiles of Seizures Associated With a Fall. IEC. 2025. Abstract number: 911.

23.     Rodriguez N, et al. AAV gene therapy at neonatal age in a mouse model of STXBP1 haploinsufficiency. IEC. 2025. Poster number: 226.

24.     Gomes AR, et al. Rescue of neuronal activity in iPSC-derived STXBP1 in vitro disease models using viral vectors. IEC. 2025. Poster number: 936.

25.     Niespodziany I, et al. In vitro electrophysiological study of hippocampal network activity in a mouse model of STXBP1 haploinsufficiency. IEC. 2025. Poster number: 841.

26.     Herrewegen YVD, et al. Expression and quantification of STXBP1 splice variants in rodent and primate brain tissues. IEC. 2025. Poster number: 996.

27.     Briviact® EU SmPC. Available at:https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/briviact-epar-product-information_en.pdf. Accessed: July 2025.

28.     Zafeiriou D, et al. Brivaracetam Adjunctive Therapy in Paediatric and Adult Patients With Focal-Onset Seizures in Mid-European Countries: 12-Month, Real-World Outcomes from the BRIVA-REG Study. IEC. 2025. Poster number: 708.