La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu) ha hecho públicos los primeros resultados de su Informe Anual de Acceso. Con este, cada año, ofrece un análisis detallado de la situación de los Medicamentos Huérfanos (MM.HH.) en Europa y su disponibilidad para los pacientes con enfermedades raras (EE.RR.) en España.

Según los primeros datos analizados, 2022 fue un año excelente a nivel comunitario, con máximos históricos en nuevas designaciones huérfanas de productos con nombre comercial (29), así como de autorizaciones de comercialización europeas (24). Estos datos han elevado la cifra de MM.HH. autorizados en la Unión Europea (UE) a 146.

2022 fue un año excelente a nivel comunitario, con máximos históricos en nuevas designaciones huérfanas de productos con nombre comercial (29), así como de autorizaciones de comercialización europeas (24).

Situación en España

En sentido contrario, el estudio también revela que los indicadores en España se encuentran lejos de ser extraordinarios. Si bien 17 nuevos MM.HH. adquirieron Código Nacional (CN) en nuestro país, solo nueve fueron financiados, lo que representa un descenso de un 37% con respecto al ejercicio pasado (5 productos financiados menos). Además, el 100% de esos nuevos productos financiados obtuvieron un precio condicionado: todos presentan condiciones de seguimiento, cuatro están sometidos a coste máximo por paciente y dos tienen techo de gasto.

Si bien 17 nuevos MM.HH. adquirieron Código Nacional (CN) en nuestro país, solo nueve fueron financiados.

En total, a 31 de diciembre de 2022, España contaba con 123 medicamentos huérfanos con Código Nacional y 63 financiados, lo que significa que 23 medicamentos huérfanos aprobados a nivel europeo no han llegado todavía a nuestro mercado, el 16% del total de los autorizados a nivel comunitario, la cifra más alta de los últimos 4 años.

Uno de los elementos que más influye en esta situación son los dilatados tiempos de espera que, lejos de mejorar, aumentaron un 42% en el último ejercicio. Así, el tiempo promedio entre el Código Nacional y la financiación de un producto huérfano supera en nuestro país los 34 meses, casi 3 años, muy lejos de los 6 meses deseables como tiempo medio máximo para la aprobación y financiación.

“Estos primeros resultados de nuestro informe nos llevan a reivindicar, una vez más, que España debería ser capaz de simplificar los procesos de aprobación de estos fármacos".

Para María José Sánchez Losada, presidenta de Aelmhu, “estos primeros resultados de nuestro informe nos llevan a reivindicar, una vez más, que España debería ser capaz de simplificar los procesos de aprobación de estos fármacos a nivel nacional, sobre todo porque su eficacia ya ha sido acreditada por la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés)”.

Por último, 60 medicamentos huérfanos permanecen sin financiar en nuestro país, lo que supone cinco más que en 2021. De estos, un 45% lleva esperando financiación más de tres años. Y tampoco se ha aprobado la financiación de ninguna terapia avanzada huérfana el año pasado.